Cellule staminali e virus dell’Aids. Ecco la nuova frontiera per il trattamento di due gravi malattie ereditarie. Dopo tre anni di cure, sei bambini sottoposti ad un innovativo trattamento basato sulle staminali hanno mostrato segni di miglioramento importanti. Il dibattito sulle staminali è aperto e si fa sempre più acceso. Si delineano nuove speranze per il futuro.
La ricerca in questione è stata condotta da un gruppo di esperti dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano. Lo studio è stato guidato da Luigi Nadini ed ha ricevuto una pubblicazione ufficiale sulla rivista Science. La terapia genica con vettori derivati dal virus Hiv si è dimostrata efficace contro due gravi malattie genetiche: la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich.
Nadini ha definito molto incoraggianti i risultati ottenuti sui primi sei pazienti tramite la sperimentazione clinica. La terapia non è stata definita soltanto sicura, ma anche efficace. La sua sperimentazione è avvenuta dopo 15 anni di ricerche. Studi specifici hanno dimostrato che i vettori lentivirali derivati dal virus HIV sono più efficaci di altri vettori. Essi sono necessari per introdurre un gene terapeutico nelle cellule staminali ematopoietiche prelevate dai pazienti.
Le cellule staminali sono state in seguito nuovamente inserite nell’organismo dei pazienti ed i risultati sono stati giudicati positivi e incoraggianti. Nel caso della leucodistrofia metacromatica, la malattia da cui è affetta Sofia, bambina simbolo del supporto al metodo Stamina e alle cure con cellule staminali, la terapia ha fermato il progredire della malattia, a distanza di due anni.
Per quanto riguarda la sindrome di Wiskott-Aldrich, è stata impiegata una terapia genica analoga. I sintomi della malattia sono spariti o si sono attenuati dopo un periodo di cure compreso tra i 20 ed i 32 mesi. Il dibattito sul metodo Stamina resta molto acceso ed i loro promotori sono pronti a querelare la rivista Nature, che avrebbe rivolto con superficialità diversi affronti contro di esso. La speranza è che la ricerca in proposito possa proseguire ponendo sempre al centro le esigenze dei pazienti.
